Rewolucja z Polski. Koliste RNA szansą na koniec wielu chorób

Polscy naukowcy opracowali metodę, która może zrewolucjonizować terapię chorób genetycznych oraz pozwolić stworzyć nową generację szczepionek. Dzięki ich pracy RNA może stać się trwalsze, skuteczniejsze i gotowe do masowego zastosowania.

Zespół naukowców z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego zaprezentował innowacyjną metodę chemicznego zamykania cząsteczek RNA w stabilne pierścienie. Technika nazwana chem-circRNA umożliwia łączenie dwóch końców RNA, które są najbardziej podatne na degradację, w jedną strukturę. Tym samym RNA zyskuje odporność na działanie enzymów rozkładających i dłużej zachowuje aktywność biologiczną w komórkach.

RNA, które przetrwa dłużej i pomoże skuteczniej

Jak czytamy na łamach portalu Nauka w Polsce, dotychczas największym problemem terapii opartych na RNA była jego krótka trwałość w organizmie. Degradacja zwykle rozpoczyna się od tzw. końców nici – miejsc, w których działają enzymy rozkładające cząsteczkę. Nowa metoda z Polski eliminuje ten problem. Dzięki zamknięciu końców w pierścień enzymy tracą punkt zaczepienia, a RNA może dłużej pełnić rolę matrycy do produkcji białek. To szczególnie istotne w kontekście leczenia chorób genetycznych, takich jak mukowiscydoza, hemofilia czy rzadkie zaburzenia metaboliczne. Trwalsze RNA oznacza rzadsze podania, większy komfort pacjenta i mniejsze ryzyko skutków ubocznych.

Skuteczność technologii mRNA została już udowodniona podczas pandemii COVID-19. Szczepionki oparte na tym nośniku pomogły uratować miliony istnień. Teraz jednak pojawia się szansa na pójście o krok dalej – koliste RNA, opracowane w polskim laboratorium, mogłoby być wykorzystane nie tylko w szczepionkach przeciwwirusowych, ale także w immunoterapii nowotworów. Takie RNA można projektować pod konkretnego pacjenta – kodując białko, które pomoże układowi odpornościowemu rozpoznać i zaatakować komórki rakowe. Im trwalsze RNA, tym większa szansa, iż terapia będzie skuteczna i bezpieczna.

Technologia gotowa na przemysł

Wyniki zespołu z Warszawy pokazują, iż nowa metoda działa zarówno w przypadku krótkich, jak i bardzo długich cząsteczek RNA – choćby o długości 4 tys. nukleotydów. Co ważne, efektywność łączenia końców w pierścień sięga 60 proc., a sam proces nadaje się do skalowania przemysłowego. To oznacza, iż w przyszłości koliste RNA mogą być produkowane na masową skalę – zarówno na potrzeby terapii genowych, jak i zaawansowanych szczepionek.

Choć koliste RNA nie przypominają klasycznych pierścieni, bo ich struktura przypomina raczej zwinięty kłębek nici, to zawierają wszystkie najważniejsze elementy potrzebne do produkcji białek: czapeczkę, sekwencję startową i sygnał stop. Dzięki temu komórkowe rybosomy nie mają problemu z ich odczytaniem.

*Źródło grafiki wprowadzającej: Sergey Nivens / Shutterstock